FDA 批准首个含活性成分的口服用于治疗罕见严重性癫痫

美国 FDA 官网 6 月 25 日报道，FDA 批复 GW 研究有限责任公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服溶解用以两种罕见而相当严重抑郁症，即 Lennox-Gastaut 囊肿和 Dret 囊肿特别发烧的病患，适用范围以 2 岁及以上年纪的病症。这是 FDA 批复的首个含有从中提取纯化制剂组分的制剂。它也是 FDA 批复的首个用以 Dret 囊肿病症病患的制剂。CBD 是豆科植物的一种组分。不过，CBD 不可能会引起四氢酚（THC）的中毒或欣乐趣。THC（不是 CBD）是冲击认知状态的主要组分。

「此次批复提醒人们，推进健康的发展计划，正确评量中含有的活性组分，可以造成最重要的病患制剂。而且，FDA 致力于这种谨慎的研究和制剂开发，」FDA 局局长 Gottlieb 芝加哥大学称。「测试制剂必即可性与理论上的相符合化疗及 FDA 严格的制剂批复应用程序是将来源于的病患制剂带给病症的最合适方式。由于赞同此次批复的临床实验合理且控制良好，因此处方者可以对制剂的均匀气压和一致的制剂释放有信心，它们赞同病患这些多样和相当严重抑郁症囊肿所即可的必需副作用。我们将继续赞同对衍生产品线的潜在医疗用途进行严格的研究，并与有意为病症给予必即可、必要、高社会活动速度产品线的开发人员携手。但与此同时，我们准备敦促，因为我们看到非法销售含 CBD 的产品线存在相当严重的、无权证实的医疗主张。销售无权批复的产品线，不确定的副作用和可能会使病症无法获得必需的、众所周知的病患来病患相当严重甚至致命性的疾病。」

Dret 囊肿是一种罕见的遗传性疾病，该疾病发病于出生后的第一年，有频繁的发热特别抑郁症（热性惊厥）。此后，通常可能会有其它类型的抑郁症浮现，包括肌阵挛性发烧（不随意肌痉挛）。此外，抑郁症小规模状态也有可能牵涉到，这是一种潜在危及生命的小规模抑郁症活动，须要心肺病患。患上 Dret 囊肿的老年人其语言及社会活动潜能往往的发展较弱，并可能会经历活动过度及其它特别困难。

Lennox-Gastaut 囊肿始于老年人初期。该疾病的特点是有都将的抑郁症。Lennox-Gastaut 囊肿病症在幼儿期开始有频繁的抑郁症发烧，通常在三至五岁之间牵涉到。共约四分之三受冲击的病症有强直性发烧，这避免肌肉无能为力地伸长。几乎所有患上 Lennox-Gastaut 性疾病的老年人都可能会浮现学习问题和智力失常。许多人的社会活动潜能，如坐和爬出的潜能也推迟。大多数患上 Lennox-Gastaut 性疾病的人其日常贫困中的日常活动须要希望。

FDA 制剂评价与研究中心神经科学产品线业务主任 Dunn 芝加哥大学称：「Dret 性疾病和 Lennox-Gastaut 性疾病病症难以控制的抑郁症对这些病症的贫困社会活动速度产生了重大的冲击。对 Lennox-Gastaut 病症来说，除了另一种最重要病患方案之外，这次极大地为 Dret 病症专门批复了一款制剂，这将为病患这种疾病病症给予一个最重要且必要的改善。」

Epidiolex 的理论上基于 3 项随机、双盲、安慰剂相符合化疗，有 516 名 Lennox-Gastaut 囊肿或 Dret 囊肿病症参与。Epidiolex 与其他制剂一起服用，与安慰剂相比，其显示对减少抑郁症发烧同和必要。

化疗中，Epidiolex 病患病症牵涉到的最常见副作用是嗜睡、镇静和昏睡、肝酶升高、食欲下降、腹泻、过敏性、疲累、不适和疲倦、癫痫、睡眠失常和睡眠社会活动速度差及感染。

Epidiolex 才会随病症用药指南一起发放，该指南描绘了有关制剂使用和可能性的最重要信息。所有病患抑郁症的制剂都是如此，最相当严重的可能性包括自杀、自杀未遂、情绪激动、新的或恶化的抑郁、攻击性和肝病。Epidiolex 也可能会引起骨髓烧伤，通常是间歇性的，但增大了罕见但更为相当严重烧伤的可能性。更为相当严重的骨髓烧伤可能会避免恶心、咳嗽、腹痛、疲累、厌食、黄疸和/或黑尿。

根据管制化学物质修正案（CSA），CBD 现在是参考资料 I 的化学物质，因为它是豆科植物的一种化学组分。为了赞同这次的该公司提出申请，该公司进行了非临床和临床实验，用以评量 CBD 的滥用可能性。FDA 授予了该制剂的该公司提出申请必要审评名额，其用以 Dret 囊肿的该公司提出申请获得了快速通道审评名额，其用以 Dret 囊肿和 Lennox-Gastaut 囊肿被授予了养父母药名额。

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主编： 冯志华